Effectief meedenken over medicijnonderzoek

Klaartje Spijkers hoorde zeven jaar geleden dat haar zoon, nu negen jaar, de ziekte van Duchenne heeft, een progressieve spierziekte waar nog geen geneesmiddel voor is. ‘Een heftige diagnose. Er zaten veelbelovende medicijnen in de pijplijn. Daar wilde ik me in verdiepen. Iemand wees me op EUPATI.’ 

Taal van onderzoekers

EUPATI staat voor European Patients Academy on Therapeutic Innovation. Die internationale opleiding voor patiëntenvertegenwoordigers ging in 2015 van start onder de vleugels van Innovative Medicines Initiative (IMI). IMI is een publiek-private samenwerking van de Europese Commissie en onder meer de Europese federatie van de farmaceutische industrie. Klaartje Spijkers was een van de vijftig eerste Europese deelnemers. Ze leerde in een jaar, grotendeels online, veel over medicijnontdekking, fases van onderzoek, medicijnregistratie en -vergoeding, medicatieveiligheid en beleid omtrent nieuwe geneesmiddelen en hun introductie. En belangrijk: ze leerde de taal en denkwereld van de farmaceutische onderzoekers kennen.

Nederlands

Enkele Nederlandse EUPATI-afgestudeerden (fellows), onder wie Spijkers, merkten wél dat de Engelse taal een hindernis voor mensen kon zijn. Op initiatief van PGOsupport, een kennis- en adviesorganisatie in zorg en welzijn, is het opleidingsprogramma vertaald naar de Nederlandse taal en situatie. Dit gebeurde in samenwerking met relevante partners, zoals het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen, Zorginstituut Nederland en de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen. ZonMw zit in de stuurgroep van deze nieuwe opleiding EUPATI NL.

Betrokkenheid

Saskya Angevare, moeder van een zoon met een zeldzame afweer- en ontstekingsziekte, volgt sinds september 2019 de eerste Nederlandse editie. ‘Het is zó interessant voor de achterban van onze patiëntenorganisatie’, zegt ze. ‘En vanuit farmaceutische bedrijven komt er steeds meer vraag naar betrokkenheid van patiëntenvertegenwoordigers als researchpartners, ook omdat subsidiegevers dat eisen. Maar dat garandeert niet dat de informatie die je deelt ook daadwerkelijk of goed gebruikt wordt. De enige manier waarop je de kennis ontwikkelt om daarin effectiever te zijn, is deze opleiding. En dat is nóg belangrijker als het gaat om zeldzame ziekten.’

Samenbrengen

Het opleidingsprogramma oogt technisch. Saskya Angevare, zelf bestuurslid van de patiëntenorganisatie KAISZ, vond het aanvankelijk lastig diep in de wereld van het onderzoek te duiken. ‘Ik ben moeder van een patiënt, géén onderzoeker. Ik vind sowieso dat er nogal wat geëist wordt van patiëntenvertegenwoordigers om mee te mogen praten. Medecursisten herkenden dat. Ik kijk nu meer naar wat belangrijk is voor mij en onze achterban, naar wat ik meeneem en wat ik aan de zijlijn laat. Wij hebben ervaringskennis en onderzoekers hebben wetenschappelijke kennis. Van hen kun je als patiëntenorganisatie iets leren. Ik begrijp het proces nu, maar het gaat er uiteindelijk om beide perspectieven samen te brengen op een gelijkwaardig niveau. Je moet ervoor waken niet zelf voorbij te gaan aan het perspectief van patiënten. Dáár sta ik voor: farmabedrijven moeten ook leren denken vanuit de patiënt.’

‘Onderzoekers begrijpen de ziekte beter en krijgen meer inzicht in de wensen van patiënten’

Klaartje Spijkers is vanuit het Duchenne Parent Project Nederland afgevaardigd in de Duchenne Community Advisory Board. Die internationale klankbordgroep adviseert farmaceutische bedrijven over wat patiënten verwachten van te ontwikkelen behandelingen. ‘Wij borgen onze rol door er een formele status aan te verbinden. Wij spreken daar namens onze internationale patiëntengemeenschap. Wij zijn een permanente klankbordgroep die meerdere partijen adviseert, niet een ad-hoc patientenadviesraad van een farmaceutisch bedrijf. Voordat een studie start brengen we in welke resultaten relevant zijn voor patiënten in hun dagelijks leven, hoe onderzoeksprotocollen werkbaar zijn, hoe lang studies kunnen duren en bijvoorbeeld hoe lichaamsmateriaal het beste kan worden afgenomen.’

Onderzoekers leren

Onderzoekers leren daarvan, ziet Spijkers. ‘Ze begrijpen de ziekte van Duchenne beter, krijgen meer inzicht in wat de wensen van patiënten zijn, de ontwikkeling van onderzoeksprotocollen gaat sneller en ze worden beter afgestemd op de patiëntengroep. Er is ook meer aandacht voor de informatie aan deelnemers van een studie en men let er nu op dat, wanneer een studie stopt, ouders van patiënten dat éérst te horen krijgen en het niet uit sociale media hoeven te horen. Want dat kan dramatisch zijn, als een kind het goed doet op een middel.’

Begrijpelijk

KAISZ en het European Network for Children with Arthritis, waarvan Saskya Angevare vicevoorzitter is, richten zich vooral nog op de begrijpelijke taal over medicatie. En op verbetering van toepassing van zogenoemde biologicals bij kinderen met auto-immuunziekten. ‘We hebben gevraagd of die met smallere injectienaalden zijn toe te dienen en of er thuis geprikt kan worden. Eén medicijn is pijnlijk bij inspuiting vanwege een zuur – is dat eventueel op een andere manier te maken?’

Belang is groot

Klaartje Spijkers zou graag zien dat het aantal EUPATI-fellows in Nederland groeit. ‘Dan denk ik aan een pool van ongeveer 200 mensen. Er zijn zoveel verschillende diagnoses en het is goed als per patiëntenorganisatie meerdere personen zijn betrokken, als back-up, want veel mensen zijn zelf ziek. Verder is een transparant proces met duidelijke spelregels nodig om als patiëntenvertegenwoordigers en farmaceutische bedrijven om de tafel te gaan; patiëntenorganisaties hebben weinig middelen, terwijl de andere partij die wel heeft. Ik zou tegen patiëntenvertegenwoordigers willen zeggen: doe deze training als je echt kennis wilt krijgen van medicijnontwikkeling, omdat je wilt dat er betere medicijnen op de markt komen. Het is belangrijk dat de financiering hiervoor doorgaat. Hopelijk gaan we over zes, zeven jaar de effecten van goede partnerships zien.’