Wat is de meerwaarde van een gerichte behandeling met dure (wees)geneesmiddelen? De onderzoeksgroepen van Carla Hollak en Nicole van de Kar zochten het uit bij respectievelijk de ziekte van Fabry en aHUS. Voor hun baanbrekende onderzoek ontvingen beiden een ZonMw Parel.

Voor zeldzame aandoeningen komen steeds meer effectieve geneesmiddelen beschikbaar. Maar de behandeling is vaak zwaar en de kosten zijn hoog. Een gerichte inzet van medicijnen is beter voor de patiënt én een stuk doelmatiger. Uit studies van het AMC en het Radboudumc blijkt dat behandeling op maat leidt tot een effectievere inzet van de geneesmiddelen. Tijdens het zesde congres Goed Gebruik Geneesmiddelen (GGG) op 19 april 2018 kregen Carla Hollak (AMC) en Nicole van de Kar (Radboudumc) een ZonMw-Parel voor het werk van hun onderzoeksgroepen.

Veilig stoppen

Bij patiënten met de zeldzame nierziekte aHUS (atypisch hemolytisch-uremisch syndroom) remt eculizumab – op dit moment het enige beschikbare middel – het op hol geslagen afweersysteem. Wel moet de patiënt elke twee weken aan een infuus, volgens het registratielabel zelfs levenslang. Van de Kar toonde aan dat dit niet nodig is. Met een zorgvuldige monitoring kunnen veel patiënten na drie maanden veilig stoppen met het middel. Samen met andere universitair medische centra ontwikkelde het Radboudumc een aangepast beleid, dat sinds 2016 is vastgelegd in een landelijke richtlijn.

Individueel behandelen

Bij de stofwisselingsziekte Fabry ontstaat orgaanschade door stapeling van niet afgebroken vetachtige stoffen. Enzymtherapie helpt, maar de behandeling vergt veel van de patiënt en is niet bij iedereen even effectief. Door analyses van klinische en biochemische gegevens van bijna zeshonderd Fabry-patiënten in een internationale database, kon het AMC geïndividualiseerde behandelrichtlijnen formuleren. Hollak: ‘Zorgverzekeraars en Zorginstituut Nederland hebben nu vertrouwen in de doelmatige inzet van deze geneesmiddelen, met onze doorlopende studie als monitor.’

Doorontwikkeling geremd

Bij de Parel-uitreiking noemde Hollak zichzelf ‘een enorme fan’ van de farmaceuten, vanwege hun werk aan nieuwe geneesmiddelen. Maar in de post-marketingfase gaat veel mis, zei ze er meteen bij. In 2001 kwamen twee bedrijven met een enzymtherapie voor Fabry, met elk een eigen registratie. Die situatie staat volgens Hollak een goede doorontwikkeling in de weg. Wie op zoek gaat naar behandeling op maat, stuit op incomplete gegevens en het ontbreken van follow-up bij patiënten. Pas met de onafhankelijke (internationale) database die het AMC opzette, werd het mogelijk goede start- en stopcriteria te formuleren, toegespitst op de zeer diverse patiëntengroep.

‘Onderzoek naar beter geneesmiddelengebruik zou een structurele basis moeten hebben’

Ook Van de Kar benadrukt de noodzaak van onafhankelijke registraties. Daarmee kun je nauwgezet monitoren wat er in de behandelpraktijk met een middel gebeurt. ‘De firma die eculizumab voor aHUS op de markt bracht, zette zelf een internationale registry op. Ze vroegen ons ook, maar we hebben nee gezegd. Daar ben ik nog steeds blij om. Juist doordat we onafhankelijk data verzamelen, kunnen we patiënten goed vervolgen en de behandeling onafhankelijk analyseren. Ook als in de toekomst andere middelen op de markt komen. Zoiets lukt niet met door de fabrikant beheerde data.’ Volgens Hollak past onderzoek naar de veiligheid bij de fabrikant. Maar als het gaat om de effectiviteit, heeft die een te groot belang bij het positief in de markt zetten van het middel. ‘Bij ons speelde bovendien dat er twee firma’s met enzymtherapie kwamen. Dan móét je zelfs naar een onafhankelijke database, zodat je ook de verschillen tussen behandelingen kunt monitoren, samen met de patiënten.’

Liefdewerk oud papier

Beide onderzoekers zijn kritisch op de huidige ‘innovatiecyclus’ die geneesmiddelengebruik moet verbeteren. Hollak: ‘Wat Nicole en ik doen is nog te veel liefdewerk oud papier. Deze Parel is prachtig, maar het geld van ZonMw is intussen wel op. Dus is het niet vanzelfsprekend dat onze databases ook op langere termijn overeind kunnen blijven.’ Van de Kar: ‘Wij zijn allebei wél zo gedreven dat we ermee willen doorgaan. Maar het zou inderdaad een structurelere basis moeten hebben. Een goede database voegt zoveel waarde toe. Voor de patiënt, vanwege de passende behandeling, maar ook voor de samenleving, die er een veel doelmatiger zorg voor terugkrijgt.’

‘Patiëntje zoeken’

Hollak wijst nog eens op de ‘marketingkermis’ van de farmaceuten. ‘We moeten ons als maatschappij goed realiseren dat we die met zijn allen betalen. Al die artsenbezoekers, sorry, maar dat gaat helemaal nergens over. Het is vooral “patiëntje zoeken” en heeft niets met innovatie te maken.’ De belangrijke rol van de industrie zit volgens Hollak in nieuwe middelen ontwikkelen. Zoiets kost geld en dat moeten we er ook voor over hebben, op voorwaarde dat de industrie inzage geeft in de gehanteerde verdienmodellen.

Innovatie structureel inbedden

Beide Parel-winnaars vinden GGG-onderzoek nog altijd onmisbaar. Hollak: ‘Maar laat partijen als zorgverzekeraars, VWS en Zorginstituut Nederland dan wel inhaken op de resultaten en een meer structurele inbedding van innovatief onderzoek in de expertisecentra bevorderen. Ik denk bijvoorbeeld aan een opslag op een DBC, waarmee we dit werk kunnen voortzetten zonder al te veel te leunen op liefdewerk of projectgeld.’ Van de Kar ziet veel in het samen optrekken van expertisecentra. ‘Carla is al sinds de jaren negentig hiermee bezig en ik heb inmiddels ook veel ervaring. Bij ons staat de patiënt werkelijk centraal. Die wordt er beter van, maar de premiebetaler ook. Faciliteer dus dat de expertisecentra die samen willen bijdrage aan vernieuwing van elkaar kunnen leren.’


Auteur:Marc van Bijsterveldt
Fotograaf:
Geert van Tol

Naar boven
Direct naar: NavigatieDirect naar: InhoudDirect naar: Onderkant website