Ga direct naar de inhoud Ga direct naar het hoofdmenu Ga direct naar het zoekveld
 
Betere vertaling van onderzoek naar praktijk

Hoe profiteren patiënten van gentherapie uit het lab?

Voor patiënten met onbehandelbare ziekten biedt gentherapie hoop op genezing. Succesvolle klinische experimenten met gentherapie brengen deze behandeling dichter naar de kliniek. ‘Nederland is nu in één keer koploper, met het grootste aantal gentherapiebedrijven in de wereld.’

‘Het ZonMw-programma Translationeel Gentherapeutisch Onderzoek (TGO) betekende een doorbraak na jaren van tegenvallers’, zegt commissielid Cees Smit, voormalig voorzitter van patiëntenbelangenvereniging voor zeldzame en genetische aandoeningen (VSOP). ‘Eindelijk lukte het om verschillende vormen van gentherapie bij patiënten te onderzoeken. Zo is er nu bijvoorbeeld zicht op een effectieve behandeling van hemofilie B, een erfelijke aandoening van de bloedstolling.’ Ook programmavoorzitter, Jan Sixma, voormalig hoogleraar hematologie, is blij met de resultaten. ‘Gentherapie biedt zoveel mogelijkheden voor met name onbehandelbare ziekten, dat we het ons niet kunnen permitteren om géén programma te hebben. Je wilt niet dat al die patiënten straks naar het buitenland moeten voor behandeling.’

Nieuw

Gentherapie is een nieuwe behandelvorm, waarbij een gen wordt ingebracht in lichaamscellen. Een gen is een blauwdruk voor een eiwit. Als de behandeling slaagt, gaan lichaamscellen een nieuw eiwit maken. Dat kan uitkomst bieden bij een erfelijke ziekte als hemofilie, waarbij de patiënt een belangrijk gen mist. Gentherapie kan ook gebruikt worden om cellen hun eigen geneesmiddel te laten maken, of om de afweer tegen kankercellen te versterken.

Toestemming

Zo’n nieuwe behandeling kan natuurlijk niet zomaar worden toegepast. In translationeel onderzoek wordt de vertaalslag gemaakt van laboratorium naar praktijk. Daar gelden strenge regels voor, die soms zo strikt worden toegepast dat onderzoek bijna onmogelijk wordt. Ook op dat terrein heeft het TGO-programma vooruitgang opgeleverd. ‘Vroeger wist je als onderzoeker niet waarop je werd afgerekend’, zegt Rob Hoeben, hoogleraar gentherapie in Leiden en lid van de Commissie Genetische Modificatie (COGEM). ‘Nu is er veel meer dialoog tussen wetenschappers en regelgevende of adviserende instanties.’ Toch kan er nog wel wat verbeteren. Nederlandse bedrijven wijken vaak uit naar andere Europese landen voor klinisch onderzoek op het gebied van gentherapie, omdat het verkrijgen van toestemming hen hier te lang duurt.

‘Nederland was altijd goed in biomedisch onderzoek, maar van toepassing kwam weinig terecht’

Translationeel onderzoek houdt zich bezig met al het werk dat verricht moet worden om een ontdekking uit het laboratorium geschikt te maken voor veilige toepassing bij patiënten. Het is vaak moeilijk om er financiering voor te vinden. Voor universiteiten is deze vorm van onderzoek niet vernieuwend genoeg, voor startende bedrijfjes zijn de risico’s te groot. Nederland was altijd al goed in biomedisch onderzoek, maar van toepassing in bedrijven kwam weinig terecht. TGO heeft ook daar verandering in gebracht. ‘We zijn nu in één klap koploper, met het grootste aantal gentherapiebedrijven in de wereld’, aldus commissielid Sander van Deventer, managing partner bij Forbion Capital Partners en hoogleraar translationele gastro-enterologie in Leiden. ‘De subsidies vanuit het programma hebben het mogelijk gemaakt om een veelvoud van die bedragen aan te trekken van investeerders. Daardoor zijn inmiddels twee producten naar de kliniek gebracht en zijn er nog meer in aantocht. Voor dit soort ontwikkelingen heb je naast onderzoekers aan de universiteit ook bedrijven nodig.’

Voorsprong behouden

Onderzoekers hopen dat de overheid geld zal uittrekken voor een vervolgprogramma. Intussen is in elk universitair medisch centrum een groep actief die verstand heeft van translationeel onderzoek op dit gebied, vertelt commissielid Arnold Vulto, hoogleraar ziekenhuisfarmacie Rotterdam. Bovendien zijn er nieuwe ontwikkelingen in het laboratorium, die vragen om een vertaalslag naar de kliniek. Veelbelovend voorbeeld is de CRISPR/CAS9-techniek, waarmee nu al in het laboratorium genen gericht veranderd kunnen worden. Dat biedt grote mogelijkheden voor de behandeling van (erfelijke) ziekten. Commissielid Hidde Haisma, hoogleraar farmaceutische genmodulatie in Groningen: ‘De mogelijkheden om gericht in te grijpen in bijvoorbeeld stamcellen zullen de komende jaren sterk toenemen. Ik verwacht ook nieuwe ontwikkelingen op het gebied van de virussen waarmee we gentherapie uitvoeren. Het is belangrijk dat we de voorsprong kunnen behouden die we nu hebben op het gebied van infrastructuur en onderzoek. Ik hoop dat dat vervolgprogramma er komt.’

Tekst: Pieter van Megchelen
Foto: A and N photography, Shutterstock